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* La FDA estime que les données issues d'un essai clinique de trois ans pourraient justifier une demande d'autorisation accélérée
* L'agence renonce à exiger un nouvel essai avec intervention chirurgicale simulée
* Le cours de l'action bondit de plus de 75 %
(Mise à jour de l'évolution du cours de l'action, ajout d'une puce) par Kamal Choudhury
UniQure UQ1.F QURE.O a déclaré que l’autorité sanitaire américaine était revenue sur sa position initiale et accepterait les données d’essais existantes pour un examen accéléré de son traitement contre la maladie de Huntington, ce qui a fait bondir mercredi les actions du laboratoire pharmaceutique néerlandais cotées aux États-Unis de plus de 75 %, atteignant leur plus haut niveau depuis sept mois .
La Food and Drug Administration (FDA) américaine avait indiqué à la fin de l’année dernière que les données disponibles étaient insuffisantes pour justifier un dépôt de dossier, un haut responsable de l’agence ayant qualifié le traitement d’UniQure de “produit raté ”.
L’ autorité de régulation a désormais informé la société qu’une analyse sur trois ans issue d’un essai clinique de phase précoce à intermédiaire serait suffisante pour servir de base principale à une demande d’autorisation de mise sur le marché dans le cadre de la procédure d’autorisation accélérée, a déclaré UniQure.
Les données de cet essai publiées l’année dernière ont montré que les patients ayant reçu une dose élevée de son traitement, l’AMT-130, ont vu la progression de leur maladie diminuer de 75 % .
UniQure prévoit de déposer sa demande au troisième trimestre 2026.
L’agence a également accepté de collaborer avec uniQure pour finaliser la conception d’une étude de confirmation requise avant le dépôt de la demande, notamment en utilisant comme groupe de comparaison des patients suivant un traitement standard plutôt qu’une intervention simulée.
Plus tôt cette année, la FDA avait exigé qu’UniQure mène un tout nouvel essai clinique dans lequel un groupe de patients subirait une chirurgie simulée, c’est-à-dire une version factice de la véritable intervention.
La proposition de l’agence a suscité des critiques, car certains patients devaient subir une chirurgie cérébrale invasive, impliquant notamment le forage de petits trous dans le crâne, sans bénéficier du traitement proprement dit, ce qui a soulevé des préoccupations d’ordre éthique parmi les associations de patients et les experts.
Debjit Chattopadhyay, analyste chez Guggenheim, a déclaré que cette dernière décision reflétait potentiellement la prise de conscience par la nouvelle FDA des défis liés aux maladies rares, suite au remaniement de sa direction.
L’ancien commissaire Marty Makary et le responsable controversé des vaccins, Vinay Prasad, ont quitté l’agence plus tôt cette année.
“Compte tenu de l’opinion publique de Vinay Prasad et de Marty Makary sur ce dossier et l’émission de la CRL, ainsi que de la mise à jour réglementaire positive d’uniQure concernant l’AMT-130, nous pensons que la FDA actuelle, qui fonctionne en grande partie en mode intérimaire, semble faire preuve de plus de souplesse quant aux parcours réglementaires pour les demandes qui avaient auparavant suscité des inquiétudes”, a déclaré Myles Minter, analyste chez William Blair.
L’agence semble s’efforcer de rétablir ses relations avec le secteur des maladies rares: le commissaire par intérim de la FDA, Kyle Diamantas, a ainsi rencontré au début du mois des associations de défense des maladies rares, lors d’une réunion qualifiée par l’un des participants de “bouffée d’air frais ”.
La maladie de Huntington est une affection neurodégénérative héréditaire mortelle pour laquelle il n’existe aucun traitement approuvé permettant de ralentir sa progression.
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